Em
avaliação pelo Ministério da Saúde, a medicação dispensa a
necessidade de infusões intravenosas frequentes e é indicada para
pacientes que não desenvolveram anticorpos após tratamento com
fatores de coagulação
Está aberta
uma consulta pública até 27 de abril, para receber
a contribuição da sociedade no processo de avaliação da
incorporação, ao Sistema Único de Saúde (SUS), de um tratamento
profilático semanal para pessoas com hemofilia B sem inibidores. A
terapia é administrada por meio de aplicação subcutânea com
caneta pré-preenchida e é indicada para pacientes a partir de 12
anos que não desenvolveram anticorpos após o tratamento com fatores
de coagulação.1
A
hemofilia é uma doença genética rara que compromete a capacidade
de coagulação do sangue, dificultando a interrupção de
hemorragias8.
O sangramento recorrente, especialmente em articulações como os
joelhos, pode levar a complicações importantes, como dor intensa,
dificuldade de movimentos e necessidade de colocação de próteses.
A condição pode se manifestar como hemofilia A, caracterizada pela
deficiência do fator de coagulação VIII⁸,
ou como hemofilia B, a forma mais rara da doença
que está associada à
falta do fator IX.⁸.
No Brasil, cerca de 14 mil pessoas vivem com a condição, o que
coloca o país entre as quatro maiores populações de pacientes com
hemofilia no mundo.2
Apesar
desse cenário, o conhecimento da população sobre a doença ainda é
limitado. Dados da pesquisa “Percepções
sobre Hemofilia”,
realizada pela Ipsos-Ipec, apontam que 52% das pessoas conhecem a
condição e reconhecem que se trata de uma doença genética que
afeta a coagulação do sangue. No entanto, ainda há lacunas
importantes, pois cerca de 60% dos entrevistados não sabem da
existência de diferentes tipos de hemofilia. Além disso, 51%
desconhecem como é realizado o tratamento da doença.9
Esse
estudo quantitativo, realizado entre os dias 2 e 16 de março de 2026
pela Ipsos-Ipec, teve como objetivo identificar o conhecimento e
percepções sobre a hemofilia. Foram ouvidos internautas de 18 anos
ou mais, pertencentes às classes ABC e moradores de São Paulo
(Capital) e Regiões Metropolitanas de Belém, Porto Alegre, Recife,
Rio de Janeiro e Distrito Federal. A amostra é representativa dos
internautas das áreas de interesse, considerando a população
adulta. Ao todo, foram realizadas 1.740 entrevistas, com margem de
erro de 2 pontos percentuais, para mais ou para menos, sobre os
resultados encontrados no total da amostra.9
Por
meio da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no
SUS (Conitec), o Ministério da Saúde avalia a inclusão do
medicamento Marstacimabe,
desenvolvido pela Pfizer.3
Como parte desse processo, durante a 149ª Reunião Ordinária da
Conitec, realizada em 4 de março de 2026, o Comitê recomendou o
encaminhamento do tema à Consulta Pública com parecer desfavorável
à incorporação. A Consulta Pública representa uma etapa prevista
no processo regulatório, na qual contribuições da sociedade são
analisadas antes da decisão final.
Com
mecanismo de ação inovador, a terapia tem o potencial de contribuir
para um controle mais eficiente da doença, com menor taxa de
sangramento anual, e, ao dispensar a necessidade de infusões
intravenosas frequentes - que hoje fazem parte da rotina de muitos
pacientes - pode melhorar a adesão ao tratamento profilático, com
melhores resultados.1
Diferentemente
do tratamento convencional, que se baseia na reposição do fator de
coagulação ausente e exige administração intravenosa e
acompanhamento constante, o Marstacimabe
é
um anticorpo monoclonal que atua por meio da inibição do ‘Tissue
Factor Pathway Inhibitor
(TFPI)’,
proteína que naturalmente impede o processo de coagulação.1
Administrado
por via subcutânea apenas uma vez por semana, o paciente pode ter
maior previsibilidade no controle dos sangramentos, contribuindo para
uma rotina com menos intervenções relacionadas à hemofilia.
“O
tratamento da hemofilia avançou de forma significativa nas últimas
décadas, mas muitos pacientes ainda enfrentam desafios para manter a
doença sob controle, especialmente aqueles que precisam receber
infusões frequentes, várias vezes por semana. A possibilidade de um
medicamento como esse alcançar um número maior de pessoas por meio
do SUS representa um passo importante para ampliar o acesso a
terapias inovadoras e pode contribuir para uma rotina com menos
intervenções, reduzindo a preocupação constante com episódios de
sangramento e suas possíveis complicações ao longo da vida”,
afirma Adriana Ribeiro, diretora médica da Pfizer Brasil.
Na
prática, muitos desses pacientes precisam se deslocar com frequência
até hemocentros para receber infusões ou retirar medicamentos, o
que pode representar um desafio para as famílias. De acordo com
pesquisa da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia
(Abraphem), realizada em 2025, o tempo médio de deslocamento até um
centro de tratamento é de 1h42, com distância média de 85 km,
causando dificuldade na continuidade do cuidado. O estudo também
mostra obstáculos relacionados à administração intravenosa do
tratamento: entre famílias de pacientes na primeira infância, 67%
apontaram o acesso venoso como o principal desafio, e 26% dos
cuidadores de crianças de 0 a 6 anos relataram perda de medicamento
devido à dificuldade de acesso venoso.6
O
estudo ainda indica que prática esportiva e vida social podem ser
significativamente impactadas, gerando sobrecarga física e
psicológica para as famílias, especialmente nos primeiros anos de
vida. Diante desse contexto, 82% dos
cuidadores
de pacientes menores de 18 anos afirmaram desejar tratamentos menos
invasivos. Entre as dificuldades de adesão mais citadas estão o
medo de agulhas e a alta frequência de infusões intravenosas,
fatores que ajudam a explicar o interesse por alternativas
terapêuticas que possam melhorar a rotina de tratamento e a
qualidade de vida.6
Além
dos desafios relacionados ao acesso e à administração do
tratamento, os dados do mesmo estudo evidenciam o impacto
significativo da hemofilia na saúde articular. Cerca de 70% dos
adultos e 50% dos adolescentes apresentaram sete ou mais episódios
de hemartrose no último ano. Entre os adultos, aproximadamente 80%
já convivem com artropatia hemofílica, e 30% passaram por
procedimentos ou cirurgias articulares. Esse impacto é ainda mais
evidente nas faixas etárias mais avançadas: entre os pacientes com
mais de 45 anos, 29% utilizam prótese articular.
Sobre
o estudo
A
aprovação de Hympavzi foi baseada nos resultados dos
estudos realizados durante seu programa de desenvolvimento clínico,
que demonstraram o perfil de eficácia e segurança do
tratamento4. No
estudo de fase 3 BASIS, envolvendo adultos e adolescentes com
hemofilia A e B, o tratamento profilático com Hympavzi promoveu
uma diminuição de 92% na taxa anual de sangramentos (na comparação
com o tratamento sob demanda, após sangramentos). Além disso, em
relação aos pacientes que receberam profilaxia realizada com os
fatores de coagulação, o novo medicamento alcançou uma redução
de 35% nos sangramentos tratados4. Hympavzi também
foi aprovado nos Estados Unidos, Europa e Japão no final de
20245.
Consulta
pública e participação popular
A consulta
pública é um mecanismo de participação social, de caráter
consultivo, que busca promover o diálogo entre a administração
pública e os cidadãos. É realizada com prazo definido e, no âmbito
da saúde, oferece a qualquer pessoa a oportunidade de opinar sobre
as decisões relacionadas ao setor, podendo ampliar a voz da
população nos processos de incorporação e oferta de medicamentos
e vacinas pelo SUS, por exemplo.
As
consultas públicas abertas estão reunidas no site
da Conitec, do
Governo Federal. As pessoas interessadas podem seguir o
passo a passo abaixo para participar:
O
link direto para o formulário de participação nesta
consulta pública para avaliação do tratamento de hemofilia B sem
inibidores é: Consulta
Pública nº 27/2026 - Marstacimabe para tratamento de pacientes
adultos e adolescentes (≥ 12 anos de idade, acima de 35kg) com
hemofilia B grave sem inibidores contra o fator IX de coagulação
plasmático - CP nº 27/2026 - Consultas Públicas Conitec/SECTICS -
Brasil Participativo
Referências
PFIZER
BRASIL. Hympavzi® (marstacimab): bula para profissionais de saúde.
Disponível em: https://www.pfizer.com.br/bulas/hympavzi. Acesso em:
09 mar. 2026.
Ministério
da Saúde. Brasil tem a quarta maior população de pacientes com
hemofilia do mundo. Brasília, jan. 2022. Disponível em:
https://www.gov.br/saude/pt-br/assuntos/noticias/2022/janeiro/brasil-tem-a-quarta-maior-populacao-de-pacientes-com-hemofilia-do-mundo.
Acesso em: 09 mar. 2026.
Ministério
da Saúde. Manual de diagnóstico e tratamento de inibidores em
pacientes com hemofilia congênita. Brasília, DF: Ministério da
Saúde, 2021. Disponível em:
https://www.gov.br/saude/pt-br/acesso-a-informacao/participacao-social/consultas-publicas/2021/arquivos/manual-de-diagnostico-e-tratamento-de-inibidores-em-pacientes-com-hemofilia-congnita/view.
Acesso em: 09 mar. 2026.
U.S.
NATIONAL LIBRARY OF MEDICINE. Study of the efficacy and safety of
PF-06741086 in adult and teenage participants with severe hemophilia
A or moderately severe to severe hemophilia B (ClinicalTrials.gov
Identifier: NCT03938792). ClinicalTrials.gov.
Disponível em: https://clinicaltrials.gov/study/NCT03938792. Acesso
em: 09 mar. 2026.
PFIZER
INC. U.S. FDA approves Pfizer’s HYMPAVZI™ (marstacimab-hncq) for
the treatment of adults and adolescents with hemophilia A or B
without inhibitors. Disponível
em: https://www.pfizer.com/news/press-release. Acesso em: 09 mar.
2026.
ABRAPHEM
– ASSOCIAÇÃO BRASILEIRA DE PESSOAS COM HEMOFILIA. Mapeamento
da jornada do paciente com hemofilia no Brasil.
Disponível em:
https://abraphem.org.br/mapeamento-da-jornada-do-paciente-com-hemofilia-no-brasil/.
Acesso em: 16 mar. 2026.
PIETROBELLI,
T. M. O. et al. Jornada
do paciente com hemofilia B.
Hematology,
Transfusion and Cell Therapy,
v. 46, Supl. 4, p. S568-S569, out. 2024. DOI:
10.1016/j.htct.2024.09.955. Disponível
em:
https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2531137924012884?via%3Dihub
. Acesso em: 13 mar. 2026
FEDERAÇÃO
BRASILEIRA DE HEMOFILIA. A
hemofilia.
Hemofiliabrasil.org.br, 2025. Disponível
em: https://www.hemofiliabrasil.org.br/a-hemofilia. Acesso
em: 13 mar. 2026.
IPSOS.
Percepções
sobre hemofilia.
Março 2026. Versão 1.
Informações
para a imprensa
splwswpfizer@webershandwick.com